美国St Jude儿童研究医院Rubnitz等报告，在诱导缓解期间使用氯法拉滨和阿糖胞苷可能会减少儿童急性髓系白血病(AML)患者对蒽环类和依托泊苷的需求，并可能降低心肌病和治疗相关癌症的发生率。(J Clin Oncol. 2019年6月27日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.00327)

为了明确AML患儿的有效低毒疗法，该随机研究于2008~2017年自8个中心入组285例患者，262例接受随机分配，诱导方案1分为氯法拉滨-阿糖胞苷组(Clo + AraC组，129例)和大剂量阿糖胞苷-柔红霉素、依托泊苷组(HD-ADE组，133例)。

诱导方案2由小剂量ADE单用或联合索拉非尼或伏立诺他所组成。巩固治疗包括2~3个周期额外的化疗或造血细胞移植。初始诱导缓解第22天的遗传异常和微小残留病(MRD)水平决定最终的风险分类。主要终点为第22天的MRD阳性率。

结果显示，263例(92.3%)治疗2个疗程后诱导了完全缓解，诱导失败包括4例早期死亡和15例耐药。 Clo + AraC组和HD-ADE组可评估的患者中，第22天MRD阳性率分别为47%和35%(OR=1.86，95%CI 1.03~3.41，P=0.04)，3年无事件生存率分别为52.9%和52.4%(P=0.94)，3年总生存率分别为74.6%和64.6%(P=0.1)。

 (编译 魏强)