荷兰研究者Pieters等报告，与针对淋巴系的IB方案相比，针对髓系的诱导后早期强化治疗并未显着改善婴儿期急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的预后。(J Clin Oncol. 2019年7月8日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.00261)

婴儿期ALL的特征在于KMT2A(MLL)基因重排和骨髓标志物的共表达。为了明确针对髓系的巩固化疗是否优于针对淋巴系的巩固化疗，以及对干细胞移植(SCT)的作用和明确独立的预后因素，该项由18个国家和国际研究小组组成的Interfant-06研究入组相应患者。

研究划分了三个风险组：低危组(LR)，胚系KMT2A;高危组(HR)，KMT2A重排，年龄大于6个月，白细胞计数≥300×109/L，或泼尼松应答不佳;中危组(MR)：所有其他的KMT2A重排病例。

MR组和HR组患者被随机分配针对淋巴系的小剂量胞阿糖胞苷(araC)、6-巯基嘌呤、环磷酰胺(IB)方案，或针对髓系的实验性方案，即araC、柔红霉素、依托泊苷(ADE)和米托蒽醌、araC、依托泊苷(MAE)。

结果显示，共纳入651例婴儿患者，其中6年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率分别为46.1%和58.2%。在西欧/北美组，6年EFS和OS率分别为49.4%和62.1%，比其他国家高出10%~12%。

随机分组的6年无病生存概率相当，其中ADE + MAE组为39.3%(169例)，IB组为36.8%(161例，P=0.47)。HR组患者的6年EFS率为20.9%，且有意接受SCT治疗;但因多有早期事件，仅46%的患者接受了SCT。KMT2A重排是EFS最强的预后因素，其次是年龄、WBC计数和泼尼松应答。

(编译 李德军)