美国佐治亚州癌症中心Masarova等报告，尼洛替尼400 mg bid治疗慢性期慢性髓系白血病有持久疗效，大多数患者均可持续阴转状态。(Cancer. 2020年1月30日在线版 doi: 10.1002/cncr.32623)

尼洛替尼是高效的BCR-ABL1酪氨酸激酶二代抑制剂，已被批准作为慢性期慢性髓系白血病(CP-CML)患者的一线和挽救疗法。该项单机构Ⅱ期研究入组新发CP-CML患者122例，给予尼洛替尼400 mg bid。中位随访78.3个月(IQR：58.4~96.5个月)。

结果显示，末次随访时56%的患者继续接受治疗。细胞遗传学完全缓解率和主要分子缓解(MR)率均为91%。75%的患者的BCR-ABL1转录本发生阴转(MR4.5)，59%的患者的MR4.5状态持续2年以上。估计的5年无事件生存率和总生存率分别为89%和93%，而10年生存率则分别为85%和88%。

19%的患者因毒性而终止治疗，主要为心血管事件(10%)和生化异常(6%)。发生率前三位的非血液学毒性为皮疹(55%)，胆红素升高(57%)和转氨酶升高(48%)。血液学毒性短暂且轻微。 8%的患者发生缺血性心血管不良事件。在治疗期间，4例(3%)患者的病情进入了加速期或爆发期，而在研究中有7例(6%)死亡。

(编译 何思成)