美国研究者Frey等报告，晚期慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者，在诱导完全缓解(CR)方面，一剂5×108的抗CD19 CAR-T细胞疗法(CART-19)比5×107的方案更有效，且未见额外的毒性作用。CART-19治疗获得CR者，生存期可被延长，且不受输注细胞剂量的影响。(J Clin Oncol. 2020年4月16日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.03237)

为了描述抗CD19 CAR-T细胞疗法治疗复发/难治性CLL患者的持久结局，该项Ⅰ期研究于2013年1月至2016年6月入组42例此类患者，其中38例接受了CAR T-19。最初随机分配的28例患者接受了小剂量(5×107)或大剂量(5×108)的CART-19治疗，其中24例可评效。中期分析后，又有10例患者接受了制定大剂量的治疗，其中8例可评效。中位随访31.5个月(2~75个月)。

更新的结果显示，第4周时32例患者可评效，CR率和总缓解率分别为28%(90%CI 16%~44%)和44%(90%CI 29%~60%)。所有患者的中位总生存期(OS)为64个月，小剂量组和大剂量组间无统计学差别(P=0.84)。

不论使用何种剂量，CR患者与未达CR患者均被延长了生存期(P=0.035)，CR患者未达到中位OS，而未达CR患者为64个月;但中位无进展生存期则分别为40.2个月和1个月(P<0.0001)。两个剂量组的毒性作用相当。

(编译 王垚松)