以色列Sheba医学中心Kleinmann等报告，低级别上尿路尿路上皮癌，腔内缓慢滴注UGN-101的初始化学消融法可获得有临床意义根治效果，并可能为这些患者提供保肾的治疗选择。(Lancet Oncol. 2020年4月29日在线版)

大多数低级别上尿路尿路上皮癌患者均接受根治性肾切除术治疗。为了评估缓慢滴注UGN-101(含有丝裂霉素的反向渗透热凝胶)进行非手术治疗的安全性和活性，该项开放标签的单臂Ⅲ期试验自美国和以色列的24个学术站点招募患者，肾盂和肾盏置管给予每周一次共六次的缓慢滴注UGN-101(丝裂霉素4 mg/mL，根据患者的肾盂和肾盏体积调整剂量，每次滴注最多60 mg)。

入组条件：≥18岁;原发或复发的、活检证实的低级别上尿路尿路上皮癌，最大直径为5~15 mm;ECOG PS评分<3分，且卡氏评分>40。所有患者均在完成初始治疗后4~6周按计划评估原发疾病，其中完全缓解率为主要终点(定义为3个月输尿管镜检查阴性、细胞学检查阴性和活检阴性)。

结果显示，2017年4月6日至2018年11月26日，纳入研究的74例患者中有71例(96%)至少接受了一剂UGN-101。原发疾病评估的完全缓解率为59%(95%CI 47%~71%，P<0.0001;42例)。

完全缓解者的中位随访时间为11.0个月(IQR：5.1~12.4个月)。最常见的全因不良事件为输尿管狭窄(44%，31/71)，尿路感染(32%)，血尿(31%)，腹痛(30%)和恶心(24%)。药物相关的或过程相关的严重不良事件19例次(27%)。未见治疗相关的死亡事件。 (编译 王子予)