意大利研究者Ghia等报告，治疗复发/难治性(R/R)慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者，Acalabrutinib单药对比I-R方案或B-R方案可显著改善无进展生存期(PFS)，且安全性可控。(J Clinl Oncol. 2020年5月27日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.03355)

为了评估高选择性、高效Bruton酪氨酸激酶抑制剂Acalabrutinib对R/R CLL患者的疗效，该项全球多中心、随机、开放标签的Ⅲ期临床研究入组≥18岁的R/R CLL患者，等比分予Acalabrutinib单药或研究者选择的方案(Idelalisib联合利妥昔单抗，I-R方案;或苯达莫司汀联合利妥昔单抗，B-R方案)，并按del(17p)状态、ECOG PS体能状态评分和既往治疗线数分层。

主要终点为独立监察委员会(IRC)在意向性治疗人群中评估的PFS。关键的次要终点包括IRC评估的总缓解率，总生存率和安全性。

结果显示，2017年2月21日至2018年1月17日，Acalabrutinib单药组有155例患者，研究者选择方案组也有155例患者(其中I-R方案119例，B-R方案36例)。既往治疗线数中位数为2(1~10)。

中位随访16.1个月(0.03~22.4个月)，Acalabrutinib单药组和研究者选择方案组患者的中位PFS分别为尚未达到和16.5个月(95%CI 14.0~17.1个月;HR=0.31，95%CI 0.20~0.49，P<0.0001)，估计的12个月PFS率分别为88%(95%CI 81%~92%)和68%(95%CI 59%~75%)。Acalabrutinib方案、I-R方案和B-R方案严重不良事件发生率分别为29%、56%和26%，死亡率分别为10%、11%和14%。

(编译 王瑞华)