德国研究者Staehler等报告，血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(VEGFR-TKI)治疗失败后，依维莫司仍为转移性肾细胞癌(mRCC)患者一种安全有效的治疗选择。≥65岁者和体质指数(BMI)> 25 kg/m2者的获益最大。(Int J Cancer. 2020年10月18日在线版 doi: 10.1002/ijc.33349)

为了明确初始VEGFR-TKI治疗失败后依维莫司治疗mRCC患者的临床结局，以及根据临床特征和生物标志物确定受益最大的亚组，前瞻性、多中心Ⅳ期试验MARC-2纳入此类透明细胞型mRCC患者，给予依维莫司治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要终点为6个月无进展生存(PFS)率。次要终点为总缓解率(ORR)，PFS，总生存期(OS)和安全性。

结果显示，2011~2015年招募了63例患者，中位年龄65.4岁(43.3~81.1岁)。≥65岁者和<65岁者的6个月pfs率分别为54.4%(95%ci ci="" bmi="">25 kg/m2者对比≤25 kg/m2者的6个月PFS率分别为51.4%(95%CI 34.7%~65.7%)和18.2%(95%CI 5.7%~36.3%)。

Cox比例风险模型证实，≥65岁者的PFS较长(HR=0.46，95%CI 0.26~0.80)，而BMI> 25 kg/m2者的OS较长(HR=0.36，95%CI 0.18~0.71)。中位PFS和中位OS分别为3.8个月(95%CI 3.2~6.2个月)和16.8个月(95%CI 14.3~24.3个月)。ORR为7.9%，疾病控制率为60.3%。未见新的安全信号。

最常见的不良事件为口腔炎(31.7%)，疲劳(31.7%)和贫血(30.2%)。1例死于治疗相关的上消化道出血。 (编译 纪怀强)