4月2日，美国FDA授予不可逆FGFR口服抑制剂Futibatinib(TAS-120)突破性疗法认定，用于治疗经治局部晚期或转移性胆管癌患者。这些患者携带FGFR2基因重排或融合。突破性疗法认定旨在加快治疗严重或危及生命的创新疗法的开发和审评过程。

Futibatinib(TAS-120)是一种口服生物利用度高、选择性强、不可逆的 FGFR 抑制剂，可解决FGFR靶向耐药问题。在Ⅰ期试验中，该药治疗28例FGFR2融合胆管癌患者的ORR为25%，DCR达到79%。其中4例患者对Infigratinib或者其他FGFR2 抑制剂耐药，接受TAS-102治疗后，2例患者发生了部分缓解，另外2例患者病情稳定，持续了5~17个月。基于此，FDA授予TAS-120孤儿药称号。

这一突破性疗法认定的授予基于一项Ⅱ期FOENIX-CCA2临床试验的结果，该研究入组具有FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性肝内胆管癌患者。2018年4月至2019年11月，共有103例患者在36个国际研究中心登记。

在去年欧洲肿瘤内科学会亚洲大会(ESMO Asia)上公布的中期数据分析显示，在67例随访时间跨越6个月、携带FGFR2基因融合或重排的肝内胆管癌患者中，Futibatinib达到37.3%的客观缓解率(ORR)，82.1%的疾病控制率(DCR)，中位缓解持续时间(DoR)达到8.3个月，中位无进展生存期(PFS)达到7.2个月，6个月 PFS率为61%，总生存率为86%。

不同亚组的患者均出现客观缓解，且在年龄跨越65岁的患者亚群中，ORR达到57.1%。该研究初步结果提示，Futibatinib治疗FGFR2融合/重排的肝内胆管癌是有效和可耐受的。这一临床试验的最新结果将在今年4月举行的AACR年会上公布。 (编译 于娜)