美国MD Anderson癌症中心Short等报告，Ponatinib联合Blinatumomab可安全高效治疗新发的或复发/难治性费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。新发患者的完全缓解率为100%，完全分子缓解率为85%，复发/难治患者的分别为89%和88%。(摘要号7001)

ALL通常采用强化全身化疗，这增高了感染、低血细胞计数和可能死亡的风险。化疗和疾病缓解后，患者通常接受干细胞移植以降低疾病复发的机会。但全身化疗和干细胞移植都会引起严重的不良反应。既往研究表明，Blinatumomab和Ponatinib可有效提高白血病患者的总生存率。

为了评估一线联合应用这些强效药物的安全性和有效性。该研究报告了35例Ph+ ALL或慢性粒细胞白血病淋系急性变(CML-LBC)患者的数据，其中20例为新发患者，10例为复发/难治性患者，5例为CML-LBC患者。患者中51.4%为西班牙裔，40%为白人，2.9%为黑人，2.9%为亚裔，2.9%为其他族裔。主要终点为新发患者的完全分子缓解和难治/复发患者的总缓解率。

结果显示，缓解率为95%，其中新发患者的为100%，复发/难治者为88%。中位随访12个月，新发患者估计的2年无事件生存率和总生存率为93%;一线治疗组无患者接受干细胞移植，也无复发。复发/难治患者的2年无事件生存率为 41%，2年总生存率为53%;4例复发/难治患者接受了异基因造血干细胞移植。治疗的耐受性良好，两药的毒性特征与既往研究一致，联合用药未见额外的毒性事件。

(编译 邰天宇)