英国曼彻斯特大学McCabe报告研究显示，相对三种标准方案治疗复发性或原发难治性尤文肉瘤(RR-ES)，大剂量异环磷酰胺疗效更好。(摘要号LBA2)

尤文肉瘤是一种非常罕见的骨骼和软组织癌症，主要影响儿童和年轻人，尤其是在生命的第二个十年。25岁以下的发病率为每百万人3.2例。目前，复发性和原发难治性尤文肉瘤的5年生存率约为15%。

Ⅱ/Ⅲ期随机研究rEECur是第一个在RR-ES中对比四种最经常使用化疗方案毒性和生存数据的临床试验，入组欧洲4~50岁(中位年龄19岁)的此类患者，分配到拓扑替康-环磷酰胺组、伊立替康-替莫唑胺组、吉西他滨-多西他赛组或大剂量异环磷酰胺组。主要终点为Ⅲ期研究中的无事件生存期(EFS)。次要终点包括影像学缓解、总生存期(OS)、毒性和生活质量。根据第一次和第二次中期结果，伊立替康-替莫唑胺组和吉西他滨-多西他赛组被停止招募。

中位随访40个月。大剂量异环磷酰胺组和拓扑替康-环磷酰胺组的中位OS分别为15.4个月和10.5个月，1年OS率分别为55%和45%，中位EFS分别为16.8个月(73例)和10.4个月(73例);中位EFS被分别延长了5.7个月和3.7个月，6个月EFS率分别为47%和37%。与≥14岁的患者相比，<14岁患者的OS和EFS差别更大。

大剂量异环磷酰胺组比拓扑替康-环磷酰胺组的脑毒性和肾毒性均更多，但发生率均不到10%;分别有26%和25%的患者出现类似的发热性中性粒细胞减少症。儿童生活质量评分支持使用大剂量异环磷酰胺，但在成人患者中则不然。

该试验正在继续招募大剂量异环磷酰胺组的患者。它还增加了第五个化疗组(卡铂和依托泊苷)，同时计划引入一个使用分子靶向治疗的新治疗组。

有评论专家指出，该数据可能会改变实践。在rEECur之前，没有直接比较最经常使用治疗方案以帮助指导治疗选择的研究。rEECur的结果可以帮助医生基于客观的、随机的数据与患者及其家属讨论复发尤文肉瘤可用的每种方案的疗效、生存和毒性。

(编译 王利军)