美国普罗维登斯癌症研究所Kennecke等报告的一项Ⅱ期NEO试验（CCTG CO.28）的主要终点结果显示，3个月的诱导化疗可以成功地使相当一部分早期直肠癌患者的肿瘤分期降低，还允许接受耐受性良好的器官保留术。（J Clin Oncol. 2022年8月18日在线版 DOI: 10.1200/JCO.22.00184）

早期Ⅰ/ⅡA期直肠癌保留器官治疗的目的是避免功能障碍或与直肠全系膜切除（TME）相关的永久性造口术。该项Ⅱ期试验的目的是确定接受新辅助化疗继以肛门切除术（TES）后的早期直肠癌患者的预后和器官保留率。

该项Ⅱ期临床试验入组临床T1~T3abN0低位或中位直肠腺癌，符合内镜切除条件，接受3个月化疗的患者（改良的亚叶酸钙-氟尿嘧啶-奥沙利铂6或卡培他滨-奥沙利铂）。有反应的患者在2~6周后进行经肛门内窥镜手术。主要终点为治疗方案规定的器官保存率，定义为肿瘤降期至ypT0/T1N0/X且避免根治性手术的患者比例。

在入组的58例患者中，所有患者开始化疗，56例进行手术。在33/58例患者的手术标本中发现肿瘤降期ypT0/1N0/X，意向治疗人群中治疗方案规定的器官保存率为57% （90%CI 45%~68%）。在根据方案要求推荐进行TME手术的其余23例患者中，13例拒绝手术并选择直接进行观察，结果79%（90%CI 69%~88%）的患者实现了器官保存。

其余10/23例患者继续接受推荐的TME治疗，其中7例无组织病理学残留病变。1年和2年局部无复发生存率分别为98%（95%CI 86%~100%）和90%（95%CI 58%~98%），无远处复发或死亡。观察到生活质量和直肠功能评分的微小变化。 （编译 黄磊）