德国汉堡Hamburg-Eppendorf大学医造血干细胞移植科Nicolaus Kröger等报告，含抗人T淋巴细胞球蛋白(ATG)的预处理方案可显著降低异基因造血干细胞移植术后慢性移植物抗宿主病(GVHD)的发生率。含ATG方案及不含ATG方案预处理后患者的总生存率相似，但在无慢性GVHD与无病生存的复合终点方面前者显著高于后者。(N Engl J Med. 2016, 374: 43-53.)

慢性GVHD是异基因造血干细胞移植术后的主要并发症及死因。该项前瞻性、多中心、开放、随机对照Ⅲ期临床试验自27个中心纳入了168例患者，按照1︰1的比例将其随机分入预处理过程中含有ATG的试验组和不含ATG的对照组，并根据研究中心和疾病危险度予以分层，旨在明确急性白血病患者行清髓性HLA同胞全合外周干细胞移植的预处理中，加入ATG能否显著减少移植后2年慢性GVHD的发生。

结果显示，中位随访24个月，慢性GVHD的累积发病率在ATG组为32.2%(95%CI 22.1%~46.7%)，在对照组为68.7%(95%CI 58.4%~80.7%，P<0.001)。ATG组和对照组患者的2年无病生存率分别为59.4%(95%CI 47.8%~69.2)和64.6%(95%CI 50.9%~75.3%，P=0.21)，总生存率分别为74.1%(95%CI 62.7%~82.5%)和77.9%(95%CI 66.1%~86.1%，P=0.46)。两组患者的复发率、感染并发症情况、急性GVHD发生情况及不良反应事件发生情况均无显著性差别。ATG组患者的无慢性GVHD且无病生存的复合终点较对照组显著升高(36.6% vs 16.8%，P=0.005)。

因此，研究者认为，在预处理过程中加入ATG可显著降低慢性GVHD的发生率，且不增加白血病的复发率。美国白血病和淋巴瘤协会的首席专家Lee Greenberger评价道：“慢性GVHD仍然是移植治疗中主要的并发症。这项研究提示，预处理中加入ATG，在不影响生存率的情况下，可以显著降低降低慢性GVHD的发生率且可提高生活质量，该研究和正在进行的有关ATG的其他研究可使接受骨髓移植的患者受益”。

(编译 郑凤美 审校 主鸿鹄)

北京大学人民医院 主鸿鹄教授述评：

该研究能够在《新英格兰医学杂志》上发表，得益于高水平的临床试验设计。科学问题非常明确：降低移植后慢性GVHD的发生率，因为移植后慢性GVHD是移植后主要的并发症及死因。主要观察终点非常客观：移植后慢性GVHD的发生率，容易评估可操作性强。循证学依据非常强：前瞻、多中心、开放性、随机对照的Ⅲ期临床试验，这种结论证据学等级最高。我国具有丰富的病例资源，类似的研究完全可以在更短的时间内完成，该研究非常值得国内同道借鉴。