瑞典卡罗琳斯卡研究所Bergsten等报告的研究显示，噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)患者，多数可通过联用依托泊苷/地塞米松而得到救治，但应用环孢素A(CSA)预处理强化治疗、将皮质类固醇加入鞘内治疗、减少至造血干细胞移植(HSCT)时间，并未显著改善患者转归。(Blood. 2017年9月21日在线版)

HLH是易漏诊的危及生命的超炎症反应综合征，包括家族性/遗传性HLH(FHL)和继发性HLH。在HLH-94研究中，估计5年生存率(pSu)为54%。系统性治疗包括依托泊苷、地塞米松，从第9周开始使用CSA。家族性/遗传性、复发性或重度及持续性疾病患者给予HSCT。在HLH-2004研究中，CSA被用于预处理，旨在降低HSCT前的死亡率和发病率。

中位随访时间5.2年，230/369例(62%)患者生存，5年pSu为61%。家族性/遗传性和非家族性/遗传性患儿的5年pSu分别为59%和64%。与既往数据(HLH-94研究)相比，使用HLH-94研究纳入标准，HSCT前的死亡率降低并不显著(27%降至19%，P=0.064，校正年龄和性别);与HLH-94研究相比，HLH-2004研究从治疗开始至HSCT的时间更短(P=0.020，校正年龄和性别);HSCT时神经系统改变发生率在HLH-94研究中为22%，而在HLH-2004研究中为17%(使用HLH-94纳入标准)。HSCT后总体5年pSu为66%，确诊FHL患者为70%。进一步的分析为改善HSCT前治疗效果提供了参考。

(编译 张静静)