2017年，FDA共批准46种新药，批准的新药数量创下近20年来新高，是2016年的两倍多。相比10年前，获得FDA批准的新药数量整体确实是上升趋势的。2003-2005年，FDA一共才批准了12个肿瘤药，而2017年FDA批准了15个肿瘤新药(包含CAR-T疗法)。

从疾病领域来看，肿瘤仍是2017新药产出大户，占全年新药数量的1/3左右。相比之下，心血管、呼吸等诞生过无数重磅炸弹的疾病领域已是昨日黄花。

除了批准新药数量创下新高，FDA在2017年给出了6个优先审评。2017年全球新药研发可谓是波澜壮阔的一年，至少有几个里程碑事件值得我们铭记。

5月23日，FDA批准默沙东公司派姆单抗(Pembrolizumab, Keytruda)用于携带高度微卫星不稳定性(MSI-H)或者错配修复缺陷(dMMR)实体瘤患者的治疗，派姆单抗成为首款不基于肿瘤发病位置，而基于肿瘤标记物的肿瘤治疗，在肿瘤治疗史上具有划时代的意义。

8月30日，FDA批准了首款CAR-T疗法——诺华公司的Kymriah(Tisagenlecleucel)上市，用于治疗25岁以下难治或复发急性淋巴白血病(ALL)青少年患者，Kymriah成为全球第一款上市的CAR-T疗法。

12月19日，FDA批准Spark Therapeutics公司的基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市，用于治疗遗传性视网膜病变。Luxturna直接在患者体内矫正基因，属于真正意义上的基因疗法，标志着基因治疗时代的正式来临。 

 (编译 王岚)