美国FDA近日通过了首款肿瘤非化疗药物合并疗法，用于成人白血病治疗。此疗法结合了由Pharmacyclics (AbbVie子公司)、Janssen Biotech (Johnson & Johnson子公司)共同开发的BTK抑制剂Imbruvica (Ibrutinib)，以及Roche旗下Genentech开发的抗CD20抗体药物Gazyva (Obinutuzumab)。

本次通过的合并疗法为基于由212例试验患者者完成的临床Ⅲ期试验iLLUMINATE (PCYC-1130)研究(NCT02264574)。与Obinutuzumab合并化疗药物(苯丁酸氮芥)相比，Ibrutinib与Obinutuzumab的合并使用在试验中显著改善了患者的无进展生存期。未来该疗法将用于成人的未经治疗的慢性淋巴球性白血病/小淋巴球性淋巴瘤(CLL/SLL)。

根据2018年美国血液学会(ASH)年会以及发表在《Lancet Oncology》上的数据显示，在病患跟随观察31个月的中位比较中，与Obinutuzumab联合化疗相比，Ibrutinib联合Obinutuzumab治疗患者的进展或死亡风险降低77%。在高风险白血病患者(17p缺失/TP53突变、11q缺失、或IgVH基因非突变)中的进展或死亡风险则降低85%。在另一份声明中，Ibrutinib联合Obinutuzumab组总缓解率(ORR)达83%，相比之下，联合化疗组为73%。

研究者指出，该疗法的获批为尚未开始治疗的CLL/SLL患者提供了第一个无化疗治疗方案，有助于减少人们对化疗的依赖。这一批准代表了继续致力于开发Ibrutinib为基础的非化疗方案的里程碑。

2013年，Ibrutinib获FDA核准用于B细胞白血病，近期，Ibrutinib在胰腺癌治疗的临床Ⅲ期试验失败，在与化疗药物搭配使用下未能达到无进展生存期或总生存期(OS)的主要终点。

(编译 王凝)