美国研究者Katzenstein等报告，肝母细胞瘤确诊后切除的儿童患者，两个周期的顺铂、氟尿嘧啶、长春新碱辅助化疗即可确保疾病控制获益。降低耳毒性药物的剂量是一种安全、有效的治疗方法。(Lancet Oncol. 2019年4月8日在线版)

肝母细胞瘤治疗需要手术切除才能治愈，但仅1/3新发疾病在诊断时可切除。为了评估儿童肝母细胞瘤完全切除后2个周期的辅助治疗是否能维持无事件生存(EFS)获益，该项儿童肿瘤组、多中心、Ⅲ期试验(COG AHEP0731)根据Evans手术分期、肿瘤组织学和诊断时的甲胎蛋白水平将患者分入4个风险组，给予风险适应性治疗。

术后42天内的辅助治疗方案为：顺铂(100 mg/m2，<10 kg者按3.3 mg/kg标准给药)第1天静脉输注6小时以上，氟尿嘧啶(600 mg/m2，<10 kg者按20 mg/kg标准给药)第2天静脉推注，长春新碱(每天1.5 mg/m2，最大剂量2 mg/m2;<10 kg者按0.05 mg/kg标准给药)第2、9、16天静脉推注;21天为一个周期，治疗两个周期。主要终点为研究者评估的EFS。本次报告的是低危亚组患者的结果。

结果显示，2010年5月18日至2014年5月28日，两个国家32个中心的51例患者被纳入低危亚组，其中49例于术后接受化疗并可评估疗效和安全性。中位随访42个月(IQR：36~62个月)。4年EFS率为92%，5年EFS率为88%。

49例患者中有2例(4%)出现手术并发症(胆漏)。最常见的3~4级不良事件为发热性中性粒细胞减少(7例)，中性粒细胞计数降低(3例)，感染(4例)和腹泻(4例)。1例耳毒性。3例复发者中，1例死于该病，2例死于停止治疗后的临床缓解期。1例在停止治疗1年后死于肺炎和细菌性脓毒症，另1例在治疗完成后57个月死于无关原因。未见治疗相关的死亡。 

(编译 高宁)