近期，美国临床肿瘤学会(ASCO)2020年会组委会正式通知：由东部战区总医院秦叔逵教授和四川大学华西医院毕锋教授共同牵头、全国37家肿瘤中心联合开展的“多纳非尼对比索拉非尼一线治疗晚期肝细胞癌(HCC)的开放标签、随机对照、多中心Ⅱ/Ⅲ期临床研究(ZGDH3试验)”摘要，成功入选2020年ASCO年会的口头报告。

这是十年来，由中国自主研发，且由中国学者主导的创新药物一线治疗晚期肝细胞癌的大型临床研究第一次在ASCO大会上向全世界公布成果和数据，标志着国际肿瘤学界的高度认可。

ZGDH3试验是一项Ⅱ/Ⅲ期注册临床研究(NCT02645981)，旨在探索多纳非尼片在晚期肝细胞癌患者一线治疗中的有效性与安全性。该研究在中国37家研究中心同步开展，共纳入了668例不可手术或转移性肝细胞癌患者，以1:1随机入组多纳非尼治疗组或索拉非尼对照组。

主要终点为总生存期(OS)，次要终点包括无进展生存时间(PFS)、客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、安全性及耐受性等指标。

结果显示，该研究达到了预设的主要终点和统计学要求。多纳非尼组患者的中位总生存期(mOS)与现有标准治疗索拉非尼对照组相比有显著延长，且安全性和患者耐受性良好。这是索拉非尼上市后13年来，第一次在单药头对头的比较研究中，创新药的生存获益不仅非劣效且优效于索拉非尼，这是突破性学术成果，具有重大的科学意义和临床价值。

2020 ASCO年会将于5月29日至6月2日举行，将采取线上会议的新形式。ZGDH3 试验的结果，将于5月13日在ASCO官网上摘要发表，详细数据将于ASCO大会期间，由毕锋教授代表协作组进行口头报告公布。

甲苯磺酸多纳非尼片是苏州泽璟生物制药股份有限公司自主研发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物，属于全新结构的国家1类新药。临床前药理研究证实，多纳非尼既能抑制肿瘤细胞的VEGFR及PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，还可直接抑制多种Raf激酶，阻断下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成，发挥双重强效抑制、多靶点选择性阻断的抗肿瘤作用。

多纳非尼已经获得多项“国家重大新药创制专项”的资助支持，除肝癌外，正在开展治疗晚期结直肠癌和甲状腺癌的关键性临床研究，而多纳非尼联合PD-1/PD-L1单抗治疗多种肿瘤的新型研究也在积极推进。

我国的肝癌发病率和病死率均位于全球之首，多数患者确诊时已达中晚期，治疗棘手，治疗效果和预后差，临床需求巨大。ZGDH3试验是晚期肝细胞癌一线治疗领域的重要成果和突破。多纳非尼作为小分子靶向创新药，有望为中国肝癌患者带来更多的生存希望。据悉，苏州泽璟生物制药股份有限公司已经向国家药品监督管理局(NMPA)提交了多纳非尼的上市申请(NDA)，等待审评审批。

(编撰 于飞)