德国海德堡大学附属医院Goldschmidt等报告，应用Rd方案治疗复发性多发性骨髓瘤(MM)时，71%的患者中添加挽救性的大剂量化疗联合自体干细胞移植(sHDCT/ASCT)是可行的，但针对sHDCT/ASCT可能获益人群的意向治疗分析并未显示无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)有显著获益。(Leukemia. 2020年7月21日在线版 doi: 10.1038/s41375-020-0948-0)

在持续推出新药治疗的时代，sHDCT/ASCT在复发和/或难治性MM中的作用尚未明确。该项随机、开放标签的、Ⅲ期、多中心试验入组第1~3次复发的MM患者，随机分入移植组(139例)或对照组(138例，持续使用Rd方案)。

移植组方案为：3个周期的Rd方案(来那度胺25 mg d1~21;地塞米松40 mg d1、8、15、22，q28)再诱导治疗，美法仑200 mg/m2的sHDCT，ASCT，然后来那度胺(10 mg/d)维持治疗。

结果显示，移植组和对照组的中位PFS分别为20.7个月和18.8个月(HR=0.87，95%CI 0.65~1.16，P=0.34)，中位OS分别为尚未达到和62.7个月(HR=0.81，95%CI 0.52~1.28，P=0.37)。

41例(29%)未接受sHDCT/ASCT治疗，主要因为疾病的早期进展、不良事件和撤回知情同意书。从sHDCT开始的多变量里程碑性分析显示，sHDCT/ASCT治疗者的PFS和OS均较长(P分别为0.0087和0.0057)。

(编译 田启龙)