德国菲利普斯大学马尔堡校区Burchert等报告，FLT3-ITD2阳性急性髓系白血病(AML)患者，移植后索拉非尼维持治疗可降低复发风险及死亡风险。(J Clin Oncol. 2020年7月16日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.03345)

尽管进行了异基因造血干细胞移植(HCT)，但携带FLT3-ITD的AML患者的预后仍较差，经常复发甚至死于AML。为了明确FLT3抑制剂(例如索拉非尼)维持疗法能否改善HCT后的预后，该项随机、安慰剂对照、双盲Ⅱ期临床试验(SORMAIN)将83例HCT后血液学完全缓解的成年FLT3-ITD阳性AML患者分予索拉非尼(43例)或安慰剂(40例)治疗24个月。主要终点为无复发生存期(RFS)。

结果显示，中位随访41.8个月，索拉非尼组对比安慰剂组的复发或死亡风险比(HR)为0.39(95%CI 0.18~0.85，P=0.013)，24个月RFS率分别为85.0%(95%CI 70%~93%)和53.3%(95%CI 36%~68%;HR=0.256，95%CI 0.10~0.65，P=0.002)。探索性数据显示，HCT前无法检出微小残留疾病(MRD)的患者和HCT后有MRD的患者经索拉非尼治疗有最大获益。

(编译 王博宇)