美国加州大学旧金山分校Palefsky等报告，在活检证实的肛门高级别鳞状上皮内病变(HSIL)的患者中，治疗HSIL相对积极监测可显著降低肛门癌风险。(N Engl J Med. 2022; 386: 2273-2282. DOI: 10.1056/NEJMoa2201048)

人体免疫缺陷病毒(HIV)感染者的肛门癌发病率大大高于一般人群。与宫颈癌相似，肛门癌前病变为肛门HSIL。宫颈HSIL的治疗可减少宫颈癌的进展;然而，关于治疗肛门HSIL以预防肛门癌的前瞻性研究数据缺乏。

该项Ⅲ期试验在美国的25个中心进行。入组患者为35岁及以上、经活检证实为肛门HSIL的HIV感染者，患者被按1︰1的比例随机分配接受HSIL治疗或不治疗的积极监测。治疗包括以门诊为基础的消融手术，麻醉下的消融或切除，或局部使用氟尿嘧啶或咪喹莫特。

主要结局是在时间事件分析中进展为肛门癌的情况。治疗组接受治疗至HSIL完全消失。所有参与者至少每6个月接受一次高分辨率的肛门镜检查;治疗组疑似HSIL可进行活检，积极监测组每年进行一次活检，或任何有癌症担忧的时候进行活检。

在4459例接受随机分组的参与者中，4446例(99.7%)被纳入到至癌症进展时间的分析中。中位随访25.8个月，治疗组确诊9例(173例/10万人-年;95%CI 90例/10万人-年~332例/10万人-年)，主动监测组21例(402例/10万人-年;95%CI 262例/10万人-年~616例/10万人-年)。治疗组的进展为肛门癌比率比主动监测组低57%(95%CI 6%~80%，P=0.03)。

(编译 欧若兰)