北京大学肿瘤医院沈琳教授等报告的研究结果表明，Ripretinib作为四线或更后线治疗可以改善中国晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者的预后。Ripretinib的疗效、安全性和药代动力学特征与全球患者人群一致。(Clin Cancer Res. 2022年6月10日在线版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-22-0196)

这是一项多中心、单臂、开放标签的Ⅱ期研究，评估Ripretinib作为四线或更后线治疗中国晚期GIST患者的疗效、安全性和药代动力学。其设计目的是为了明确与INVICTUS Ⅲ期研究的一致性。

招募既往使用伊马替尼、舒尼替尼和至少一种其他药物治疗后疾病进展(或不耐受)的患者，接受Ripretinib 150 mg，每日1次，连续28天一个周期。主要终点是基于独立影像学检查(IRR)的无进展生存期(PFS)。次要终点包括总生存期和IRR评估的客观缓解率(ORR)。安全终点包括不良事件(AE)发生率和严重程度。

2020年4月至2020年8月，共有39例患者入组。全部纳入安全性分析，38例纳入疗效分析。截至主要数据截止日期(2021年2月26日)，中位PFS为7.2个月(90%CI 2.9~7.3个月);90%CI下限跨越1个月，达到桥接成功标准。基于IRR的ORR为18.4%(95%CI 7.7%~34.3%)。37例(94.9%)患者报告了与治疗相关的紧急治疗不良事件(TRAE)。大多数TRAE以1~2级为主。共有6例(15.4%)患者发生了3~4级TRAE。

(编译 欧若兰)