美国布莱根妇女医院Huang等报告的CheckMate 204研究显示，mRECIST或仅影像学评估的RANO-BM 5 mm可作为黑色素瘤脑转移试验中可靠的评价指标。体积效应与患者生存相关，这也支持其在未来试验中的应用。在所有黑色素瘤脑转移灶<10 mm的患者中，可准确地确定疗效，支持在未来的试验中纳入黑色素瘤脑转移灶≥5 mm的患者。（J Clin Oncol. 2025年1月8日在线版）

在CheckMate 204中，纳武利尤单抗加伊匹木单抗在黑色素瘤脑转移患者中显示出高颅内客观缓解（ic-ORR）率。icORR作为总生存期（OS）的替代指标，提示需要使用新的疗效评价标准。为了给黑色素瘤脑转移临床试验提供参考，该探索性分析目的是使用几种疗效标准来评价ic-ORR，及探讨疗效与生存的相关性。

携带≥1个未放疗黑色素瘤脑转移灶的患者（119例）每3周（4次）接受纳武利尤单抗加伊匹木单抗治疗，随后每2周接受纳武利尤单抗治疗，疗程≤24个月。

研究者采用mRECIST、神经肿瘤脑转移疗效评估（RANO-BM；5 mm和10 mm界值），以及体积标准（5 mm和10 mm）评估icORR；使用6周疗效里程碑分析，比较应答者和无应答者的颅内无进展生存期（icPFS）和OS。

mRECIST标准和体积标准评估的icORR高于RANO-BM或RECIST标准评估的。mRECIST和体积标准评估的缓解情况也与icPFS和OS有较强的相关性。mRECIST评估为应答但RANO-BM 5 mm评估为无应答的患者（14例），其OS与RANO-BM 5 mm评估的应答者（41例）相似。

临床恶化影响RANO-BM评估的icORR；然而，当仅影像学评估且无恶化时，RANO-BM 5mm评估的表现与mRECIST相似。在41例靶病灶均<10 mm的患者中，应答者的icPFS和OS与总人群中应答者相似，提示可在这些患者中准确地确定应答情况。

（编译 周瑞）