中国湖南湘雅二院Wan等报告，一线治疗中危和高危转移性肾细胞癌(mRCC)时，若医疗保险设定的支付阈值为每质量调整生命年(QALY)10~15万美元，则纳武利尤单抗联合Ipilimumab对比舒尼替尼是具有成本效益的。(JAMA Oncol. 2019年2月21日在线版 doi: 10.1001/jamaoncol.2018.7086)

虽然纳武利尤单抗联合Ipilimumab可显著提高中危和高危mRCC患者的总生存率，但鉴于该联合治疗异常昂贵，需要依据疗效和费用来综合评估其价值。为了评价纳武利尤单抗联合Ipilimumab对比舒尼替尼一线治疗中危和高危mRCC患者时的成本效益，该研究自CheckMate 214研究(包括1096例患者，中位年龄62岁)中入组相关结局数据，应用Markov模型进行分析。

建模时，患者接受舒尼替尼治疗或接受4剂纳武利尤单抗联合Ipilimumab继以纳武利尤单抗单药治疗。在评价生命年、QALY和终生成本时，设定的(机构/保险)意愿支付阈值为10~15万美元/QALY。

结果显示，联合治疗多出了0.96 QALY，此时其费用为108 363美元/QALY。敏感性分析显示，结果对总生存风险比(HR=0.63，95%CI 0.44~0.89)和患者平均体重(70 kg)最敏感。其他变量，如联合治疗的费用(平均32 213.44美元，范围为25 770.75~38 656.13美元)，联合治疗的效用值(平均值为0.82，范围为0.65~0.98)，以及舒尼替尼组中接受纳武利尤单抗治疗患者的比例(平均值为27%，范围为22%~32%)均对模型结果有中度或轻度的影响。亚组分析显示，PD-L1表达≥1%者接受联合治疗最具成本效益(86 390美元/QALY)。

(编译 王涛)